美國FDA批準近20年來首個阿爾茨海默病新藥，年治療費用或達5.6萬美元

6月7日，美國FDA官網發布，經加速批準途徑批準Biogen公司的Aducanumab用於治療阿爾茨海默病，該藥物可用於早期患者延緩疾病發展，是FDA自2003年以來批準的首個阿爾茨海默病治療方法。據Fierce Pharma網站報道，該藥物定價為平均每次用藥4312美元，每名患者年平均治療費用約5.6萬美元。

FDA介紹，阿爾茨海默病是一種不可逆轉的進行性大腦疾病，會逐漸破壞記憶和思維功能，美國至少有620萬患者。阿爾茨海默病的具體原因尚不清楚，但其特征是大腦的內部病理變化，包括澱粉樣斑塊和神經元纖維的變化等等，導致神經元及其連接的丟失。目前可用的藥物只能控製疾病的癥狀，而此項新治療方案是第一種針對疾病病理過程的療法。

Aducanumab是一種單克隆抗體，可以清除大腦中一種具有毒性作用的β-澱粉樣蛋白。一旦該蛋白占據大腦重要結構，Aducanumab就不能逆轉阿爾茨海默病相關的損害。因此，該藥物的治療目標在於在β-澱粉樣蛋白造成不可逆轉的傷害之前削弱其毒性。

作為藥物早期試驗研究者之一，紐約長老會醫院阿爾茨海默病預防專家Richard Isaacson博士解釋說，該藥物針對的是疾病的早期癥狀階段，即阿爾茨海默病引起的輕度認知障礙。我們必須降低治療期望值，即只能用於早期患者。如果真的是一個重度癡呆癥患者，不能說話和交流，那麽這種藥物無法治療。

FDA補充指出，Aducanumab經“加速批準途徑”批準，這種途徑可以基於藥物對替代終點的影響。替代終點可以預測對患者的臨床益處，需要批準後再驗證藥物提供的預期臨床益處。3482名患者研究結果顯示，接受治療的患者β-澱粉樣蛋白顯著減少，而研究對照組的患者β-澱粉樣蛋白沒有減少，這種結果支持Aducanumab的加速批準流程，即將大腦中β-澱粉樣蛋白減少作為評價療效的替代終點。

另外一項研究中，與接受安慰劑的患者相比，接受高劑量Aducanumab治療的患者用藥18個月後認知健康下降率減少了22%，這意味著他們早期阿爾茨海默病的進展減緩。

消息發布之後，Biogen股價上漲約52%，至每股434美元。

有分析師指出，FDA沒有對Aducanumab治療時間進行限製，患者可以每月靜脈輸液持續用藥，直到所有β-澱粉樣蛋白被清除或患者病情好轉。該藥物的目標患者達數百萬人，都可以無限期使用。Biogen將藥物定價為每次4312美元，那麽每年可達到5.6萬美元，比此前專家估計的高出幾倍，最終銷售額可達100億美元。患者和保險公司都難以接受高昂的價格，可能達不到市場預估的標準。

另一方面，盡管得到FDA的批準，但醫學界仍對此存在爭議。去年11月，FDA外周和中樞神經系統藥物咨詢委員會曾對幾個關於藥物有效性證據的問題進行投票表決。關於Aducanumab治療早期阿爾茨海默病有效性主要證據是否合理這一問題上，沒有一名委員會成員投贊成票，10人投反對票，1人不確定。

賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的醫學、醫學倫理和健康政策以及神經學教授Jason Karlawish直言：“我和我的同事還不打算使用這種藥物。”他說，該公司臨床試驗跳過了臨床二期階段，且提供的數據不能給出令人信服的理由，每年5萬美元的價格與其帶來的效益相比還很模糊。

根據加速批準流程，FDA要求Biogen公司進行一項新的隨機對照臨床試驗，驗證藥物的臨床益處。如果未能得到驗證，FDA有可能撤回對藥物的批準。

來源：搜狐