阿斯利康王磊：做罕見病我們是認真的

研發成本高、患者數量少、價格居高不下……這是打在罕見病用藥身上的「標簽」。

正因為這些因素，國內外各大藥企對於罕見病用藥的研發普遍缺乏動力。但近年來，罕見病患者未被滿足的用藥需求正逐漸成為藥企加碼這一領域的動力。越來越多國內外藥企「盯上」罕見病藥物研發、商業化。

阿斯利康正在這樣做。作為一家已經擁有腫瘤、心血管、消化等眾多管線的跨國藥企，為何要迎難而上？是淺嘗輒止，還是步步為營？也許在阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊的回答中，我們能看到答案。

他說： 「做罕見病，我們是認真的。」

首款罕見病創新藥上市，不斷拓展管線

2021年，阿斯利康收購瑞頌製藥。此舉被認為是其進軍罕見病領域的標誌。同年9月，阿斯利康成在中國成立罕見病事業部，持續推動多個罕見病領域在中國的創新進展。

在今年剛剛結束的第五屆進博會上，阿斯利康正式宣布在中國上市首個罕見病創新藥依庫珠單抗（eculizumab），用於治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

資料顯示，PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，全球患病率約為16-20/100萬，好發於青壯年。aHUS則是一種持續的補體介導的系統性的血栓性微血管病，患病率約為7/100萬，典型的臨床表現包括微血管病性溶血性貧血、血小板減少及急性腎功能衰竭三聯征。在我國《第一批罕見病目錄》中，aHUS及PNH的身影都能被找到。

目前，阿斯利康已經形成罕見病事業部和腫瘤事業部、非腫瘤事業部三大部門、九大治療領域並駕齊驅的架構，足見阿斯利康對罕見病治療領域重視程度之高。

而依庫珠單抗只是阿斯利康試水罕見病領域的一個先導。王磊表示，收購瑞頌後，阿斯利康立刻將雙方罕見病方面的10多個分子產品進行了整合，推進20多項研究。

此外，收購也在繼續。2021年9月，阿斯利康收購罕見病製藥公司Caelum BioSciences；今年10月，阿斯利康再次收購了成立於2014年的罕見病公司LogicBio Therapeutics。

目前，阿斯利康在全身型重癥肌無力（gMG）、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD），I型神經纖維瘤病（NF1）等多個罕見病用藥方面都已有所布局。王磊透露，未來罕見病管線將源源不斷引入中國。

打造罕見病生態圈，提高藥物可及性

國家對罕見病群體重視程度日益提高，罕見病研究、診療和藥品研發供應、醫療保障體系等多項事業進展迅速。再加上醫療改革的不斷深化、罕見病目錄的出臺及診療協作網的建設，中國罕見病防治事業已經擁有了一定基礎。

但是，想要真正解決罕見病患者用藥難題，單純依靠藥企研發、商業化創新藥，是不夠的。診斷、醫保支付、後期康復等方面，同樣存在巨大的未被滿足的需求。

阿斯利康希望通過打造「罕見病生態圈」解決這一些列伴隨問題。這也是它們在罕見病領域的「終極目標」。

王磊告訴搜狐健康，今年6月，阿斯利康與青島市政府達成了於青島設立阿斯利康中國區域總部的戰略備忘錄。在第五屆進博會上，阿斯利康中國青島區域總部正式落成，以罕見病為主題的智慧醫療創新中心、生命科學創新園及醫療健康產業基金也一起落戶青島。創新的「三駕馬車」將鏈接海內外優質資源，加速生物醫藥創新資源聚攏，助力青島打造全國領先的罕見病診療創新高地。

為何選擇青島？王磊解釋說，青島不僅在生物醫藥產業集中發力，還在罕見病領域形成了一套具有創新意義的診療與保障體系。從醫保支付上看，青島在國家基本醫保目錄之外采取的是大病保險，配合惠民保、商保、慈善援助，也就是1+N多層次保障模式，探索實行針對罕見病患者的特殊用藥保障製度；在診療和康復方面，山東擁有省立醫院、青島大學附屬醫院和山東大學齊魯醫院等權威的罕見病診療中心，還有康復大學；在藥物研發方面，山東的海洋大學生物製藥水平發達，對罕見病基礎研究有所幫助。

那麽，這個罕見病生態圈到底「長」啥樣？在王磊看來，最終將形成一個與政府、產業、學術機構、研究機構、醫院、投資機構一起打造的罕見病產業鏈。

「無論是罕見病藥物研發，還是打造罕見病生態圈、產業鏈，抑或是政產學研投資一體化，最終目標都是團結跨界力量。雖然阿斯利康收購了瑞頌製藥，但作為一家剛剛進入中國罕見病領域的公司，我們需要依托政府，依托生態圈，依托罕見病全國聯盟，一起打造罕見病產業。」王磊說。

在談到依庫珠單抗的生產時，王磊表示，罕見病藥物可能生產一天能賣一年，因為患者人少，分開很多地方建工廠不是首選項。阿斯利康最近提出的歸攏供應鏈，還是指一些需求數量巨大的普藥，利用好中國產能和製造業成本優勢來向全世界供應。

賽道火熱，仍有多個難點待突破

為什麽越來越多的藥企布局罕見病領域？這跟國家的支持政策密不可分。

全國政協經濟委員會副主任畢井泉在相關會議上指出，2015年以來我國有35個罕見疾病用藥批準上市，覆蓋17種罕見疾病，已上市罕見疾病用藥67%進入國家醫保目錄，大大減輕了患者的用藥負擔。

此外，他還提出了9條建議，包括高度重視罕見病藥物研發問題，努力降低企業研發成本，延長罕見病藥物市場獨占時間等，以鼓勵企業研發罕見病治療藥物。可見，推動罕見病藥物研發已經成為一大趨勢。從國內外藥企加碼罕見病領域也看得出，這個賽道變得「火熱」。

王磊告訴搜狐健康，全球已知的罕見病已經超過7000種，絕大多數還沒有治療藥物。罕見病藥物研發無論對政府、還是對企業，都是一個重要的主題，也是「令人頭痛」的事情。如今，中國對於罕見病藥物研發給足了支持政策，阿斯利康也在認真做。但我們也要認清現存的問題，更加有針對性的解決。

王磊總結了現階段罕見病藥物研發、診療等方面需要突破的五個難點：

一是加快創新藥審批。很多罕見病藥物審批進入中國的速度大大加快，未來要堅持做下去。

二是形成健全的醫保支付體系。王磊解釋說，因為罕見病患者人少，生產研發成本很高，與研發出一個幾百萬人、幾千萬人需要的藥物不一樣，所以單價會高。這樣一來，罕見病患者個人支付負擔就會很重，傾家蕩產可能也解決不了問題。這就需要集全社會的力量去幫助這些罕見病患者。在醫保基金支付方面，可以考慮醫保基金單設罕見病專項等，而且不能把罕見病藥物談判跟普通藥物談判放在一起。

三是鼓勵研發。從產業政策方面要鼓勵研發罕見病藥物，為罕見病找到藥物這事很要緊。目前幾千種罕見病，只有幾百種藥物，跟別的病有藥物可以治療還不一樣。罕見病患者是很痛苦的，很多罕見病還需要終身用藥。這方面要集中社會力量、科學界力量、研發力量，藥物研發公司要願意開發罕見病藥物，所以這方面產業鼓勵政策還是需要做。

四是加強罕見病診療能力。「『罕見病』三個字囊括了幾千種疾病，哪怕是專科醫生，都很難快速精確的給出診斷。」王磊建議，要考慮組建罕見病登記、診斷、治療網絡，建立罕見病專病中心或醫學中心，從而讓患者得到最快的診斷和最好的治療。

「讓每一個可能是罕見病的患者，及時被收治到一個專業的治療中心，得到正確的治療和康復，這可能是我們全社會需要補的一課。」王磊說。

五是推動罕見病立法，不斷更新罕見病目錄。罕見病種類及時更新，相關治療藥物才能有的放矢，方便國家對罕見病病種提出相關產業政策、醫保政策。

來源：搜狐