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阿爾茨海默病新藥獲準上市,這是16年來的第一次

有一種叫做“九期壹”的藥物剛剛獲準上市,它是用來治療阿爾茨海默病的膠囊。

在此之前,阿爾茨海默病 (舊時俗稱老年癡呆癥) 這個領域,已經16年沒有新藥。

上壹次,還是2003年獲批上市的美金剛 (Memantine) 。

如今,國家藥監局有條件批準了“九期一”上市,並稱它是“我國自主研發並擁有自主知識產權的創新藥,獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持”,且“將為患者提供新的用藥選擇”。

但消息發布之後,也引起了強烈的質疑。

所以,這到底是一種怎樣的藥物?

改變腸道菌群

藥監局的官網信息顯示,“九期壹”是甘露特鈉膠囊,代號GV-971,以海洋褐藻提取物為原料,制備的低分子酸性寡糖化合物。

它的適用對象,是輕至中度阿爾茨海默病患者,作用是改善認知功能障礙。

藥物是中科院上海藥物研究所耿美玉領銜的團隊研發的,得到了國家“863計劃”、“重大新藥創制”國家科技重大專項的支持。

9月剛剛有論文在Nature旗下的Cell Research期刊發表,還登上了封面:

 阿爾茨海默病新藥獲準上市,這是16年來的第一次

封面用句話概括了GV-971的原理:

通過重建腸道菌群,來治療阿爾茨海默病 (AD) 。

論文提到,越來越多的前人研究,顯示了腸道菌群營養不良和AD之間存在聯系。只不過,這種營養不良在AD病理當中的作用,還不是很明確。

於是,團隊在腸道菌群營養不良和AD神經炎癥之間,找到了種關聯。

研究人員從AD小鼠身上發現,在病情進展中,腸道菌群組成的變化,會導致苯丙氨酸和異亮氨酸這兩種氨基酸的外周累積 (Peripheral Accumulation) ,造成輔助T細胞 (Th1) 的分化和增殖。

(復習高中知識點,輔助T細胞是免疫細胞,受抗原 (如病菌/病毒) 刺激後,會分化成效應T細胞和記憶細胞。效應細胞負責攻擊,記憶細胞負責在同樣的抗原再來的時候快速應答。)

而Th1細胞,和M1小膠質細胞的活化有關系,這會促進AD相關炎癥的發生。

由此,團隊開始對腸道菌群下功夫,主要目標就是上面提到的那兩種氨基酸。

研究人員從海藻裏提取了甘露寡糖二酸,制造出GV-971:它是些線性低聚糖的混合物,從二聚體到十聚體都有。

(團隊成員裏,有來自中國海洋大學的科學家,海洋藥物也是藥學界關註的個重點。比如,1985年中國海洋大學研發的藻酸雙脂鈉 (PSS) ,是世界第種海洋類肝素糖類藥物,用於缺血性心、腦血管系統疾病和高脂血癥的預防和治療。)

GV-971,已經在國內完成了三期臨床試驗,共有1199位受試者參加。論文匯報的結果是:GV-971有效抑制了兩種氨基酸的累積,顯著改善了輕中度AD患者的認知功能障礙。但論文沒有發表臨床具體數據。

而團隊在第11屆世界阿爾茨海默病臨床試驗大會 (CTAD) 上展示的三期臨床結果是:

在認知功能障礙改善方面,用藥36周後,評分 (ADAS-Cog12) 比安慰劑對照組拉開2.54分差距,不良事件發生率與對照組相當。

其中,最早第4周已與對照組拉開差距,但之後與對照組的變化曲線相近,沒有繼續出現明顯的改善,甚至有病情翻轉現象發生 (12周之後) 。

至於實際藥效如何,有待繼續觀望。

能否在國外獲批?

現在,外界依然對“九期”擁有不少質疑。

原因除了臨床數據,藥物研發團隊的組成也是關鍵:

GV-971,是由中國海洋大學、中科院上海藥物研究所與上海綠谷制藥,同完成研發的。

以生產保健品起家的綠谷,自去年起便高調宣傳GV-971臨床效果顯著,或許也對外界的觀感起到了定的反作用。

目前,團隊已經計劃2020年初開始在美國、歐洲、亞洲的多個站點,開展三期臨床試驗。

步的臨床數據表現,會不會比國內的實驗結果更顯著,能不能幫助“九期”在中國以外的地區獲批上市,大家拭目以待。

來源:量子位

 



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