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天價新藥美上市 一劑1600萬惹爭議

更新時間:2019-05-26 22:47來源:網絡作者:@missdream人氣:108725

治療嬰兒脊髓肌萎症  全球最貴藥患者難受惠

瑞士藥廠諾華為治療罕見的嬰兒脊髓肌肉萎縮症(SMA),研發一次性的基因療法Zolgensma,新藥前日獲美國食品及藥物管理局(FDA)批准上市,定價高達212.5萬美元(約1,660萬港元),成為全球歷來最昂貴藥物。美國總統特朗普不久前才矢言處理藥價高漲的問題,今次新藥即開出天價,猶如摑了特朗普一巴掌,令人質疑華府是否把關不力。外界亦關注各地醫療系統,未必能承擔引入基因療法的成本,無法讓更多病人受惠。

估計全球每一萬名初生嬰兒,便有一人患上SMA,而美國每年約有400名嬰兒患上此病,他們因體內SMN1基因缺陷,導致肌肉軟弱無力,難以活動,若情況嚴重,甚至無法吞嚥或呼吸而死亡。當病人在出生後不久注射Zolgensma,便可產生正常的SMN1複製基因,但需盡快注射才能發揮最大效用。有別於市面上由美國藥廠渤健生產的SMA藥物Spinraza,Zolgensma採用基因療法,只需一次性注射藥物便可。目前未知新藥效用能維持多久,但路透社引述數據指出,效用只能持續約5年。

警告標示患嚴重肝病風險

FDA表示,根據一項向36名兩周至8個月大嬰兒進行的臨床實驗,顯示大部分患者大幅改善活動能力,如更能控制頭部移動和坐立姿勢,故批准Zolgensma用於治療患有SMA的兩歲以下幼兒,包括尚未出現病徵的幼兒。但FDA指出,新藥最常見副作用是肝酵素水平上升和嘔吐,故要求新藥附上警告標籤,列明可能患上嚴重肝病的風險。

高原最貴藥逾倍  各方嘩然

諾華早前表示,至今已透過Zolgensma成功治療150多名SMA病人,並估計每劑新藥定價需達500萬美元(約3,905萬港元),才能達到成本效益。美國獨立研究機構「臨床及經濟評論研究所」認為諾華的估算過高,120萬至210萬美元(約937萬至1,640萬港元)才為合理價格。雖然最終定價低於諾華早前預計,但一劑212.5萬美元仍令各方嘩然。目前市面最昂貴基因療法,為治療視網膜疾病的Luxturna,索價85萬美元(約664萬港元),Zolgensma相比下高出逾一倍。至於使用Spinraza治療SMA,首年費用為75萬美元(約586萬港元),其後每年為35萬美元(約273萬港元)。

諾華認為,Zolgensma屬一次性藥物,較需長期使用的藥物,整體藥費較便宜。若保險公司把Zolgensma納入受保範圍,可於5年內分期付款,每年42.5萬美元(約328萬港元),假如新藥無效,諾華會歸還部分款項。諾華亦預計Zolgensma今年內可獲日本及歐盟批准上市。《華爾街日報》分析師指出,估計到2022年,Zolgensma銷售額將達20億美元(約157億港元)。 

来源香港文汇网

(來源:网络)

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